10月19日，在2024年中國罕見病大會上，國家醫保局副局長李滔介紹，已有80余種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄。
近年來，國家醫保局采取一系列措施，切實提升罕見病患者的醫療保障水平。初步統計，80余種罕見病用藥已被納入現行醫保藥品目錄。同時，該局完善準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫保目錄，建立每年一次的動態調整機制，為罕見病用藥設置單獨的申報條件；在評審、測算、談判環節，予以罕見病用藥支持和傾斜政策，讓更多新獲批上市的罕見病用藥有機會更快進入醫保目錄。
國家醫保局連續6年對獨家藥品開展醫保準入國家談判，堅持“價值購買”，諾西那生鈉等一批罕見病用藥以更加合理的價格納入目錄，大幅減輕了罕見病患者的用藥負擔。
未來，國家醫保局將進一步完善談判藥品“雙通道”管理機制，指導各地依托國家醫保信息平臺搭建醫保藥品云平臺，整合藥品生產、流通使用等各個環節，解決罕見病患者購藥信息差問題。
